Seleccionaron las cinco versiones del virus más efectivas para penetrar en la retina, etiquetadas como 7M8, y las utilizaron transportando genes especiales para curar dos tipos de ceguera hereditaria: retinosquisis ligada al cromosoma X, que afecta sólo los niños, y amaurosis congénita de Leber. En los dos casos el virus diseñado inyectado en el humor vítreo (líquido que rellena el espacio entre la superficie interna de la retina y la cara posterior del cristalino) entregó el gen correcto a todas las zonas de la retina restaurando así las células afectadas y llevándolas a la normalidad.
"Sobre la base de 14 años de investigación, hemos creado ahora un virus que sólo se inyecta en el líquido del humor vítreo dentro del ojo y proporciona genes a una población de células muy delicada en una zona de difícil acceso, de una manera que es quirúrgicamente no invasiva y segura. Es un procedimiento de 15 minutos y es probable que el paciente pueda volver a casa el mismo día de recibirlo".
Tras una serie de experimentos con roedores, los investigadores han detectado que el virus adeno-asociado diseñado funciona mucho mejor que las terapias actuales para las enfermedades oculares degenerativas y en un futuro cercano lo inyectarán en las células fotorreceptoras en los ojos de los monos para obtener más información sobre los posibles efectos del tratamiento en los humanos.
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